阿尔茨海默病，一种抹去记忆的疾病，占所有痴呆症病例的70%以上，长期以来一直缺乏有效治疗方法。直到最近，才出现直接靶向并清除大脑中致病物质“β-淀粉样蛋白”的抗体疗法。

由日本卫材和美国渤健共同开发的阿尔茨海默治疗药物“Leqembi（商品名），其成分为lecanemab”，于2023年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。同样，由美国礼来公司开发的“Kisunra（商品名），其成分为donanemab”，于2024年获FDA批准。这些都是代表性案例。

然而，近期对“抗淀粉样蛋白”阿尔茨海默疗法的争议再次升温。此前，一项综合分析了过去失败的抗淀粉样蛋白药物与新型疗法临床研究的论文被发表。该研究得出结论，抗淀粉样蛋白药物疗效甚微，且会增加副作用风险。部分专家据此质疑新型疗法的有效性，甚至质疑该疗法的基础假说。

国内，医疗专业人士面临患者咨询激增，而一些公司则利用这一形势进行投资获利。

对此，国内外痴呆症专家表达了关切，并直接驳斥了这些说法。

朝鲜商业报于28日在首尔江南区德黑兰路的一间共享办公室会见了韩国痴呆症学会规划理事、汉阳大学九里医院神经科教授Choi Ho-jin，就此次争议进行了讨论。

Choi Ho-jin教授表示：“问题不在于新药本身，而在于研究设计和数据解读方法。”他还补充道：“最大的问题是，耸人听闻且错误解读的言论反复传播，导致患者错失治疗窗口期。”

◇ “将第一代失败药物与新药混为一谈的局限性”

这场争议源于循证医学期刊《Cochrane》四月刊发表的一项荟萃分析。由意大利、瑞士和荷兰组成的联合研究团队分析了17项临床试验，涉及约2万名患者，包括aducanumab、lecanemab和donanemab等抗淀粉样蛋白疗法。研究结果发表在《Cochrane系统评价数据库》（CDSR）上，指出抗淀粉样蛋白疗法对认知能力的改善效果极小或没有，同时增加了ARIA（脑水肿和微出血）的风险。

国内外专家立即表达了担忧。在Cochrane综述发布当天，英国痴呆症研究所（UK DRI）等全球机构发表联合声明警告：“简单地将不同抗体纳入荟萃分析，可能会扭曲或低估新获批疗法的疗效。解读需谨慎。”

国内外学术界的共识是，将过去失败的药物纳入平均值，会削弱已被证实有效的新疗法的统计显著性——这是一种“平均值谬误”。

Choi教授解释道：“Cochrane综述分析了过去十年间17项抗淀粉样蛋白抗体研究，但其中15项涉及失败药物。只有最近两种药物显示出有意义的结果。将不同代的药物混为一谈并取其平均值，会稀释新疗法的疗效。”他强调：“这种设计在科学上根本站不住脚，无法得出新疗法无效的结论。”

早期的抗体疗法在淀粉样蛋白清除能力、患者选择以及临床设计方面都存在局限且不完善。相比之下，Leqembi通过PET扫描选择性招募淀粉样蛋白阳性患者，并采用高剂量方案和精确设计，展示了部分淀粉样蛋白减少和临床改善的效果。

◇ “抗淀粉样蛋白药物延缓痴呆进展……ARIA是一种可控的风险”

专家认为，已获批疗法的真实世界数据（RWD）对于评估疗效和安全性更为关键。根据阿尔茨海默病协会2026年度报告，Leqembi（lecanemab）被归类为“疾病修正疗法”，通过清除β-淀粉样蛋白来减缓疾病进展。

分析估计，虽然轻度认知障碍（MCI）未经治疗平均在7.2年内进展为痴呆，但治疗组将进展时间延迟至9.7年——延长了2.5年。在更早期阶段开始治疗，有可能将进展延迟长达13.2年。

Choi教授指出：“四年随访数据显示，治疗组在早期阶段停留时间更长。延缓痴呆是关键，延长患者独立生活期意义重大。”

对于最令人担忧的副作用ARIA，他表示：“国内数据是稳定的。”根据韩国痴呆症学会“JOY-ALZ”分析（截至2025年12月），42家机构的775名患者中，85.2%接受了lecanemab治疗。ARIA发生率为14.8%，其中有症状的ARIA仅占0.6%。

他解释道：“包括水肿（ARIA-E，4.1%）和出血（ARIA-H，13.2%）在内的大部分异常都是无症状的，或者在医疗监测下可控。这证明抗淀粉样蛋白疗法已从研究阶段过渡到标准临床实践。”他补充说：“国内医疗环境通过严格的患者筛选和监测确保了安全性。”

Choi教授批评道：“问题不在于研究本身，而在于某些专家未承认其局限性，便以武断的解读将抗淀粉样蛋白疗法过分简化并一笔勾销。”

他继续说道：“治疗解释原本就需要一个多小时，由于此次争议变得更长。医护人员必须逐一解答患者和家属的焦虑与误解。”他警告说：“在网络和线下传播的草率概括和断言性批评损害了患者护理，绝不能等闲视之。”

他敦促早期患者和家属：“最令人担忧的结果是基于争议性信息放弃或推迟治疗。咨询医疗专业人士并在正确时机开始治疗至关重要。”

☞Leqembi（商品名，成分为lecanemab）

并非适用于所有痴呆患者。目前仅用于经确认存在β-淀粉样蛋白的轻度认知障碍（MCI）或早期阿尔茨海默病患者。治疗前需进行PET扫描或脑脊液检测以确认淀粉样蛋白积聚，并需要定期进行MRI监测。

☞ARIA（淀粉样蛋白相关影像异常）

指通过MRI观察到的、与抗淀粉样蛋白抗体疗法相关的影像学异常的统称。包括因脑实质或血管周围间隙液体积聚导致的水肿/渗出（ARIA-E），以及微出血或表面铁沉积等出血性改变（ARIA-H）。

参考文献

DND (2024), DOI: https://doi.org/10.12779/dnd.2024.23.4.165

CDSR (2026), DOI: https://doi.org/10.1002/14651858.CD016297

The Journal of Prevention of Alzheimer’s Disease (2026), DOI: https://doi.org/10.1016/j.tjpad.2026.100562

Alzheimer’s Association, 2026 Alzheimer’s Disease Facts and Figures